一针近70万天价“续命药”何时入医保？

　　治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称“SMA”)的诺西那生钠近日走入公众视野。几天前，湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危，家长在网上“求药”，然而该药价格却十分高昂，一针近70万元，被不少网友称为“天价药”。有网友随后发现，该药品在澳洲经过“医保”后，患者只需支付41澳元(人民币200多元)，遂引发广泛讨论。□东方今报·猛犸新闻记者宋迎迎

　　为何定价近70万元？药企“尚不便回应”

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率为1/6000~1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为I型、II型、III型和IV型，如果不治疗，大多数患儿无法存活到两岁。

　　诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2016年12月23日首次在美国获批，随后在欧盟以及巴西、日本、韩国、加拿大等国家获批用于治疗SMA.2019年2月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，成为首个治疗SMA的药物。根据公开资料，诺西那生钠在国内的售价为697000元，为自费药物。

　　诺西那生钠注射液定价为何如此高昂？8月5日，记者向提供诺西那生钠的渤健生物科技(上海)有限公司发去采访提纲，该公司回复称目前尚不便就此进行回应。

　　不过其提供给记者的参考资料显示，SMA属罕见病，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。研发投入和失败成本巨大，药企的商业回报远低于非罕见病药物。

　　诺西那生钠是否国内外价差巨大？

　　渤健生物科技(上海)有限公司在回复中提供给记者的资料显示，诺西那生钠注射液在美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年治疗费用大约为75万美元，之后每年的治疗费用大约为37.5万美元，比中国国内定价高20%。

　　在澳大利亚，经该国药品福利计划报销后，患者自付费用的确为41澳元，合人民币200多元。不过，澳大利亚政府的采购价单支在11万澳元左右(根据最新汇率，约合人民币55万元)。

　　由此可见，尽快纳入国内医保体系，是让患者享受平价“天价药”的重要因素。那么，目前诺西那生钠是否已进入我国医保“选药”范畴？

　　药企称暂未拿到医保谈判“入场券”

　　8月5日，有媒体报道称，诺西那生钠已被纳入我国医保谈判日程。不过，记者从渤健生物科技(上海)有限公司方面获悉，诺西那生钠目前并未拿到医保谈判的“入场券”，原因是2019年的医保谈判所纳入药物是在2018年过审的。而诺西那生钠是在2019年2月28日获批的。“但我们一直在积极争取。”该公司表示。

　　记者同时注意到，8月3日起，国家医疗保障局网站对《2020年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》公开征求意见，公众可在8月10日前，以书面或电子邮件形式提出意见和建议。

　　■声音

　　医保局：优先保障基础疾病

　　有条件的地方可出台优惠政策

　　8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”

　　该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价。但因价格下不来，始终没办法进入医保目录。”上述工作人员表示。

　　为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢？该工作人员称，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是将价格谈下来。”

　　据了解，浙江等地已建立罕见病用药保障机制，根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元。在谈及针对一些地区出台的关于罕见疾病的地方政策时，上述工作人员表示，一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，“如果当地剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策，但是就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。”(据中国青年报)

　　转自：东方今报

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