FDA批准儿童罕见血液病治疗药物Soliris

　　2011年9月23日，美国食品药品管理局（FDA）批准艾库组单抗（eculizumab）商品名Soliris，治疗非典型溶血性尿毒综合征（atypical Hemolytic Uremic Syndrome， aHUS）患者，aHUS是一种能导致肾衰竭的罕见慢性血液病，可以增加死亡和中风的风险。Soliris获FDA优先审评资格，并获加速审批。

　　非典型HUS在全部溶血性尿毒症患者中的比例为5%至10％。该疾病严重影响着儿童的健康。

　　作为靶向疗法，Soliris通过抑制引发aHUS的蛋白质发挥作用。FDA于2007年3月首次批准Soliris治疗阵发性夜间血红蛋白尿（paroxysmal nocturnal hemoglobinuriaPNH，该病是一种可致残和早亡的罕见血液病。

　　两项纳入37名患aHUS疾病的成人和青少年患者的单臂试验，以及一项纳入19名儿童患者和11名成人患者的回顾性研究证实了Soliris的安全性和有效性。在这些研究中，Soliris治疗组的患者肾功能出现明显好转，包括经血液透析无效的严重aHUS患者。Soliris治疗组的患者还表现出在血小板数量以及其他与aHUS活动相关的血液指标的改善。

　　在Soliris治疗的aHUS患者中，最常见的副作用包括高血压（高血压病）、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心、上呼吸道和尿道感染以及白细胞降低（白细胞减少症）。

来源：药品资讯网信息中心

　　版权及免责声明：凡本网所属版权作品，转载时须获得授权并注明来源“中国产业经济信息网”，违者本网将保留追究其相关法律责任的权力。凡转载文章，不代表本网观点和立场。版权事宜请联系：010-65363056。

延伸阅读