FDA批准利妥昔单抗用于治疗两种罕见疾病

据悉，美国食品和药品管理局（FDA）于4月19日批准利妥昔单抗（Rituximab，商品名美罗华Rituxan）联合糖皮质激素（类固醇）用于治疗韦格纳氏肉芽肿（WG）和显微镜下多血管炎（MPA）患者，这两种罕见疾病均可引发血管炎。

WP和MPA患者的血管炎能导致组织损伤，WG主要累及呼吸道（鼻窦、鼻子、气管和肺）和肾脏，而MPA通常累及肾脏、肺、神经、皮肤和关节。上述两种疾病的发病不分年龄、种族和性别。因为这两种疾病在美国均只有不到20万人发病，而且病因未知，所以它们被认为是罕见病。

利妥昔单抗的安全性与有效性在单项对照试验中得到证实。在此单项试验中，197例WG或MPA患者经随机接受每周一次的利妥昔单抗+糖皮质激素（为期四周），或每天口服环磷酰胺+糖皮质激素来诱导疾病缓解。六个月后，利妥昔治疗组的患者中有64%已完全缓解，而环磷酰胺治疗组仅有53%。

患WG和MPA的受试者最常见的副作用包括感染、恶心、腹泻、头痛、肌肉痉挛和贫血。

利妥昔单抗带有一项输液反应的黑框警告，反应可能在输液时或输液之后的24小时内出现。该药的其他项黑框警告包括皮肤及口腔的皮疹和溃疡，以及进行性多灶性脑白质病（PML），前者是严重的粘膜皮肤反应，后者是一种致死性脑部感染。利妥昔不推荐用于治疗严重活动性感染。

因为还未对利妥昔单抗再治疗进行过正式评估，因此还不能确定继续用利妥昔单抗进行再治疗的安全性和有效性。需要更多数据来确定WG和MPA患者使用利妥昔单抗一个疗程以上以及长期使用的安全性。这些问题将在所需的上市后研究中作进一步评估。

利妥昔单抗是一种通过生物技术方法生产的抗体，它由罗氏麾下位于旧金山的子公司杰南技术公司（Genentech）生产，该药通过显著降低血液中的特异性免疫细胞B细胞的数量来起作用。自1997年上市以来，其适用于非霍奇金氏淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和类风湿性关节炎患者的治疗。

FDA的药物评价和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）的药品审评二部办公室主任（Office of Drug Evaluation II）医学博士Curtis Rosebraugh称，利妥昔单抗新增加的适应症为上述两种罕见病提供了首个获批治疗方案。

来源：前沿医学

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