据MD INDIA网站报道,在小鼠试验中,一种能增加抗氧化剂生成的药物显示其可阻止帕金森病的进展。现在正在进行人类试验。
“目前用于治疗帕金森病的药物只能改善其症状,不能阻止疾病的进一步恶化。现在我们发现,可以通过开启大脑中的保护基因而阻止疾病进展,”科罗拉多大学医学院临床药理学与毒理学部主任、资深作者Curt Freed医学博士说。研究结果已在线发表在《Journal of Biological Chemistry》上。
主要作者、助理医学教授Wenbo Zhou博士和全国帕金森氏症研究的开拓者Freed已经发现,苯丁酸可开启一种保护帕金森病多巴胺神经元的基因。该基因被称为DJ-1,其可以增加抗氧化剂如谷胱甘肽的生成,减少脑细胞中过多氧自由基的破坏性作用。此外,激活的DJ-1可帮助细胞清除堆积的、并可以杀死脑细胞的异常蛋白质。多巴胺神经元对过多氧和异常蛋白的沉积特别敏感。帕金森病由濒死的中脑多巴胺神经元所致。
当欧洲的一个研究小组发现DJ- 1基因突变可能会导致帕金森病时,Zhou和Freed从2003年就开始研究DJ-1基因。科罗拉多州的科学家们立即开始研究以弄清该基因为何如此重要,从2005年开始已经发表了一系列关于这一主题的论文。但要将该发现转化成治疗帕金森病的实践,需要找到一种能开启DJ-1基因的药物。
在对许多药物测试后,研究小组发现,苯丁酸可以激活DJ-1和阻止多巴胺神经元死亡。随后,他们将该药放入经基因修饰过的可随着年老而罹帕金森病小鼠的饮用水中。
接受该药物的衰老小鼠能够正常活动,无精神功能衰退,它们的大脑并无可导致帕金森病的蛋白质聚集。相比之下,未接受该药的年老动物的行动能力平稳下降,且它们的大脑被异常蛋白质所破坏。
研究人员在2009年开始进行人类试验,以测试该药对帕金森病患者的药物安全性。
人类试验的结果将在未来数月公布。
Freed是全国将多巴胺细胞移植入人脑以缓解症状的开拓者。他及其神经外科同事Robert Breeze博士已在61例患者中进行了该手术,多于世界上任何其他研究小组。该手术可以代替药物需要,但即使细胞移植,并不能防止疾病的进展。
Zhou和Freed现正寻找可能会开启DJ-1基因的其他药物。苯丁酸的一个缺点是,患者必须大剂量服用该药,即每日频繁地服用16g或32颗大药片。虽然该药物由美国FDA批准用于治疗婴儿的一种罕见的遗传性疾病,是否能阻止帕金森病尚待观察。
但Zhou和Freed认为这一发现可为那些遭受帕金森病痛苦的人群带来新的希望。
来源:前沿医学资讯网
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