政府开发新药：跨越学术与产业鸿沟

由于奥巴马政府对制药行业推出新药速度缓慢深表关切，联邦官员决定启动一个投资10亿美元的政府药物开发中心，帮助开发新药。

与制药业结盟

新设立的国立转化医学推进中心（NCATS）将测试一些制药公司不能或不愿从事的脏活累活，将一些试管中发现的有希望但尚不确定的基础研究发现用于治疗，国立卫生研究院（NIH）院长弗朗西斯·S·柯林斯博士表示。

“由于现在的失败率高得出奇，我们都在问如何才能提高将早期研究成果转化为成功的临床试验。”柯林斯说。

根据院外游说团体美国药品研究与制造商协会估计，有潜力成为药物的每5000个化合物中，仅有250个能走出实验室进入动物实验阶段，而最终只有1个化合物会获得FDA批准，而一种新药获批需要花费15年时间和投入8亿美元。

NIH助力药物开发有悠久的历史。癌症治疗药物泰索帝（紫杉醇）的开发就是始于NIH的一个实验室。柯林斯表示，这家新的研究机构将不会干预这些努力，取而代之的是会将这些努力协调得更好。

从2009年就任以来，柯林斯就一直在推动这一构想。“这是NIH在治疗方面加强与业界伙伴关系的极好机会。”柯林斯表示，由于这是充实研发管道的一条途径，制药公司会喜欢这一构想。

但柯林斯否认指责这一新途径将用纳税人的贡献补贴营利公司的任何说法。“将收取特许权使用费，”他表示。“这些特许权使用费将部分返回NIH，纳税人的投入将会得到偿还。”

这个中心似乎将关注罕见病和发展中国家的常见病，在这些领域，制药公司难以获取丰厚利润。

“显然，我们不想同制药业趋之若鹜的项目竞争，”柯林斯表示。但如果早期项目可能涉及要求制药公司让NIH接触失败的化合物，看看这些化合物是否可以用于其它疾病。

与其等待，不如行动

实施这项新举措正值众多大药厂无法找到足够数量的新药之际，它们都在纷纷缩减研发规模。制药公司一度以为在抑郁症和帕金森氏病等治疗领域发现了前景看好的药物，但最终放弃开发，因为制药公司既没意愿也无资源去实施相应的临床研究工作。

与工业界2009年458亿美元的新药研发费用相比，美国政府对这个新药开发中心投入的初始资金相对要小得多。目前将一只药物推向市场的成本可超过10亿美元，而制药公司在营销活动上投入的费用通常是研发成本的2倍，这种商业模式正日益受到外界的质疑。

传统上，美国NIH侧重于基础研究，如对蛋白质结构进行描述，制药行业可以利用这些基础发现开发化合物。过去15年来，制药行业的研发产出率一直在下降。

NCATS的工作类似于房地产商——他们将房产装扮一新，以便在低迷的市场吸引买家。在这种情况下，NCATS将尽一切努力进行大量的研究工作，以便吸引制药公司的投资。

NCATS将利用NIH四台全新的机器人筛分仪寻找那些会对酶产生影响的化学物质，这将促进新药和新治疗方法的开发。在其它情况下，NCATS不仅要找到合适的化学物质，还要进行动物实验，甚至启动人体试验，观察初步疗效和安全性。所有这些工作传统上都是由制药公司而非政府完成的。

柯林斯表示，这样做决不是为了与制药公司展开竞争，NIH的目的在于，让任何具有商业吸引力的项目走出学术象牙塔，实现产业化。

跨越学术与产业鸿沟

官员们承认，目前还无法确认政府能否在工业界的短板领域取得成功，但面对新药产出低迷，政府必须有所作为。1月14日，美国卫生及公共服务部部长凯瑟琳·萨贝里斯致函美国国会，阐述了在今年10月份之前开设新药物开发中心的计划——这一设想曾在去年12月首次低调地提出，一个月后，其推进速度之快异乎寻常。

创建该中心是柯林斯的一大努力，他曾经领导过NIH的人类基因组项目。多年来，柯林斯一直预测，基因测序将产生大量新的治疗药物。制药公司经过长期不懈的努力，并且在基因相关的研究领域里投下了数百亿美元的资金，但多半以失败告终。

由此，制药行业不愿意通过开展昂贵的临床试验来追随最新的基因进展。柯林斯表示，政府与其等待更长的时间，还不如自己开始启动工作。

柯林斯要在短短几个月时间里构建这样一个开发中心，这对于他大多数前任来说是无法想象的，因为他们大多数空有一腔抱负，却没有多少实权。近年来，美国国会对NIH院长这一职位给予实际预算和行政权力，柯林斯是第一位充分利用这些新权力的院长。

按照计划，目前分配给NIH下属各个研究所和研究中心的7亿多美元的研究项目资金将被归集到新的开发中心。政府希望在寻找新药的过程中取得不菲的成绩，从而吸引国会将该中心的研发资金增加到10亿美元以上。

对新资金所抱的希望也许过于乐观。众议院共和党人承诺要对支持卫生研究院的一些国内经费予以削减，今年NIH已遭遇了经费的大幅削减。柯林斯示，他愿意将卫生研究院其它方面的费用调拨出来，将更多的资源用于新的开发中心。

“有些人会说，当前预算那么紧张，不适合去做一些雄心勃勃的事情。但如果我们不充分利用这种科学机会，将是不负责任的。即使要在其它方面实施紧缩政策，我们也要推进下去。”柯林斯说。

为了让该计划在10月份实施，行政部门必须依法取消NIH27个研究中心和研究所中的一个。为此，NIH计划对美国研究资源中心降级，将其一些职能分配给新药开发中心。

部分研究人员对即将实施的改革发出了抱怨声，他们无法理解NIH为何如此快速地推进计划，有人则称NIH并不擅长药物发明。

更多支持人认为，新药开发中心有望激发科研院所培养新一代研究人员，从而跨越学术界与产业界之间的鸿沟。

来源：医药经济报

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