新型降醇药Mipomersen的关键实验数据将公布

　　据路透社报道，Isis制药公司不久以后即将公布其在研降醇药Mipomersen的关键临床实验数据，这些数据将可以表明药物的安全性等重要信息，其中有关肝脏毒性方面的风险尤为引人关注。

　　Mipomersen用于降低“坏”LDL胆固醇水平，病情严重的患者也适用。今年二月份，Isis也曾公布了药物的一份临床实验数据，当时的数据显示患者用药进行为期6个月的治疗之后，体内的LDL胆固醇水平降低了28%。参加那些实验的受试者为杂合遗传性血胆固醇过多患者，因遗传了父母某一方的缺陷基因而患病。

　　但同时也发现，有些患者用药之后体内肝酶水平升高，这有可能是肝脏损坏的信号。这一发现引发了以下担忧，即药审部门有可能会要求Isis公司在Mipomersen真正投入使用之前对药物进行更多的临床实验，因为这类患者病情都比较严重，需要依赖一种昂贵的血液过滤系统维持病情。

　　上述二月份的实验结果公布之后，Isis公司的股票价格大幅下降了20%。关于药物临床实验的完整数据将有望于在不久将举行的医学会议上发表。Cowen & Co 分析师艾瑞克?斯克米特表示：“最能影响该药研发前景的因素为肝脏毒性”。同时他还提出，在Mipomersen的临床实验项目当中，有很多受试者因为药物注射部位的反应而中途退出。Mipomersen的研发工作由Isis和Genzyme合作进行。

　　就上述隐忧，Isis辩解道，降醇药都会导致肝酶水平的变化，包括最常用的他汀类药物Lipitor也不例外。该公司负责人斯坦利?库克在接受路透社采访时表示：“直到今天，也没人能解释他汀类药物会导致肝酶水平升高的原因，这是跟血脂调整相关的一个普遍现象。” 但同时他也对Mipomersen的安全性充满信心。

　　像他汀类药物这样的降醇药是通过增强LDL受体活性，进而清除血液当中的LDL而起到治疗作用。Mipomersen则可以减少那些会堆积于血管壁的脂肪成分生成。

　　Mipomersen在使用时，需每周注射一次药物。该药是通过一种被称为反义疗法技术的基础上研发而来，这种技术可以对基因水平进行干预，从而防止劣质蛋白质的形成。

　　在这一领域，Isis公司堪称先驱，其在研的反义疗法药物品种繁多。据分析，Mipomersen若能上市，它到2014年的销售额可达到3.54亿美元。

来源：药品资讯网信息中心

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