患者的细胞。在CAR-T治疗中，患者的T细胞（免疫细胞）在实验室中，经基因改造，用于识别和杀死肿瘤细胞。
8月30日晚11时许，美国食药监局（FDA）官网发布消息称，他们做出历史性决定，批准了美国境内首款基因治疗方案、CAR-T治疗产品、诺华公司的CTL019，在美国上市。
据《华盛顿邮报》等媒体报道，诺华公司称，CTL019定价47.5万美元每位患者。这一价格使它成为最昂贵的癌症治疗产品之一。但如果患者在一个月的治疗后没有效果或响应，将不用支付治疗费用。
但诺华并未详述如何认定有无疗效。
因为CTL019是基因改造患者的免疫细胞，然后回输给患者进行治疗，《华盛顿邮报》称，这是个“活的药物”。
CTL019生产过程中，需要对采集到的患者细胞进行转基因。
目前，FDA仅批准CTL019用于治疗25岁以下的难治性、复发性白血病患者。诺华公司官网消息称，该公司将在2017年晚些时候，向FDA和欧盟的欧洲药品管理局提出申请，将这一治疗方案应用于成人白血病患者。
该公司将在2018年及以后，向美国和欧盟以外的地区申请上市。
关于CTL019治疗的价格，诺华公司的最新披露称，该公司将提供帮助，让患者通过医疗保险的方式支付其费用。
对于未购买医疗保险的患者，该公司提供了额外的经济帮扶计划。
癌症患者大卫?米切尔（DavidMitchell），“能买得起药的病人”组织发起人和主席。
FDA要求开展CTL019治疗的医院和诊所拥有专门的认证，以保证患者在使用该疗法过程中可能发生的细胞因子释放综合征和神经系统损伤，可以获得有效地应对。
FDA同时要求，患者在被治疗前，应被充分告知上述风险。一旦患者在输注CTL019细胞后，出现发烧等症状，患者应立即回到治疗中心。
FDA同时批准一种药物扩大其使用范围，以用于治疗细胞因子释放综合征。
FDA还要求，在CTL019上市后，诺华公司要对接受其治疗的患者继续进行观察，以评估该治疗方案或药品的长期安全性。
CTL019产品的商品名称是Kymriah。
它是一种基于免疫细胞的基因治疗方案。每个剂量的CTL019，都是使用患者自己的T细胞（一种免疫细胞），进行基因修饰后，定制生产出的细胞，用于输注给患者。
CTL019的生产过程包括，患者的T细胞被收集，送到制造中心，在那里，工作人员对这些T细胞进行遗传修饰，即转基因操作，转入包括含有特异性蛋白质（嵌合抗原受体或CAR）的新基因。这些新基因或其生产出的蛋白质，将指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原CD19的肿瘤细胞，从而治愈或缓解肿瘤患者的症状。因此，一旦工作人员完成这些T细胞的基因修饰，这些细胞就被注入到患者体内，以杀死肿瘤细胞。
FDA官网消息称，涵盖63名难治性或复发性白血病患儿或年轻患者的临床试验显示，CTL019治疗后，患者三个月内的缓解率达到83%，证实了该治疗方案或药品的安全性和有效性。
FDA同时表示，使用CTL019可能引起严重的副作用，如细胞因子释放综合征（细胞因子风暴）、神经系统损伤、低血压、急性肾损伤、组织缺氧。其中细胞因子释放综合征是由于输入到患者体内的CTL019细胞的激活和复制引起，副作用包括患者发烧、疑似流感症状等。上述症状可能在患者治疗后1到22天发生。
研究人员正在处理患者的细胞。经过基因改造的T细胞（免疫细胞）先要被扩增、清洗、冷冻，然后被寄送给患者，输注到患者体内。
此外，由于正常的B淋巴细胞（另一种免疫细胞）表面也存在CD19抗原，所以它也可能被CTL019细胞攻击，从而使患者存在感染风险。
8月30日，FDA批准药物Actemra(tocilizumab)扩大其适用范围，用于治疗CAR-T细胞治疗引起的细胞因子释放综合征，患者年龄为2岁及以上。临床试验结果显示，在使用1到2剂量的Actemra之后，69%的患者的细胞因子释放综合征症状在两周内会完全地缓解。
FDA称，CTL019目前正在获得一份关于风险评估和减轻策略（REMS）的批准，其中包括确保CTL019被安全使用的条件，以应对可能出现的细胞因子释放综合征和神经系统损伤。
FDA要求为诺华公司开展或分发CTL019的医院、诊所获得特别认证。参与处方、分配或管理CTL019的工作人员、医护人员需要接受培训，以能够识别和应对患者出现的细胞因子释放综合征和神经系统损伤事件。
前述风险评估和减轻策略（REMS）要求，患者在治疗前需要被告知细胞因子释放综合征和神经系统损伤的症状，一旦他们在注射CTL019后，出现发热等类似症状，应立即返回治疗中心就医。
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